19 out 2024

O medicamento Amvuttra (vutrisiran) obteve autorização de financiamento no tratamento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose ATTRh), mais conhecida por doença dos pezinhos, em doentes adultos com polineuropatia de estádio 1 ou estádio 2, nos doentes acompanhados no Serviço Nacional de Saúde (SNS).

Após obter a Autorização de Introdução no Mercado em setembro de 2022, o financiamento deste medicamento foi submetido em fevereiro de 2023, já se encontrando disponível no SNS através de um Plano de Acesso Precoce desde 05/04/2023. Para além de alargar o arsenal terapêutico para esta doença, traz também algumas vantagens como a administração subcutânea em alternativa à perfusão, tendo uma administração trimestral, o que aumenta largamente a periodicidade do tratamento em relação a outras opções terapêuticas (de 3 semanas e de base diária).  

Em Portugal estima-se que existam cerca de 1800 doentes com este tipo de polineuropatia.

O relatório público desta avaliação está disponível na base de dados de medicamentos – Infomed, na página do respetivo medicamento, bem como na página do Infarmed dedicada às decisões de financiamento.